서울의대 이지영 교수 연구팀이 진행한 임상시험을 통해, 희귀 신경퇴행성질환인 진행성핵상마비(PSP)에 대해 국내 최초로 치료 가능성을 입증한 데이터가 공개됐습니다. 이 결과는 기존에 치료법이 없던 PSP 환자들에게 새로운 희망이 될 뿐 아니라, 신약 GV1001의 글로벌 잠재력을 가늠하게 해주는 중요한 전환점이 되고 있습니다.
📌 PSP란 무엇인가요?
진행성핵상마비(PSP)는 일반적인 파킨슨병보다 진행 속도가 무려 3배나 빠른 신경퇴행성질환으로, 현재까지도 명확한 원인이나 치료법이 없는 상태입니다. 대표적인 증상으로는 보행 장애, 안구 운동 장애, 삼킴 곤란, 인지기능 저하 등이 있으며, 평균 생존 기간은 5~7년에 불과합니다.
특히 이 중에서도 ‘리차드슨 신드롬(PSP-RS)’ 유형은 가장 흔하고도 공격적인 형태로 알려져 있으며, 대부분의 PSP 환자들이 이 범주에 속합니다. 불행하게도, 현재까지 PSP에 특화된 치료제는 개발된 적이 없었기 때문에, 많은 환자들은 증상 완화만을 기대할 수밖에 없는 실정이었습니다.
💊 GV1001, PSP 치료제 후보로 부상하다
이번 임상시험에서 주목받은 물질은 바로 GV1001입니다. 본래 항암제로 개발되던 GV1001은 신경세포 내 산화 스트레스와 염증을 줄이는 데 효과가 있는 것으로 알려졌고, 이후 알츠하이머병, 파킨슨병, 난청 등 다양한 신경질환에서도 연구가 이어져 왔습니다.
국내 바이오기업 ‘젬백스앤카엘’이 개발 중인 GV1001은, PSP와 같은 희귀 질환에 대한 새로운 해결책이 될 가능성을 보여주며 학계와 의료계의 이목을 집중시키고 있습니다.
🧪 서울의대 임상시험 결과: 통계 유의성 최초 입증
이번 PSP 2a상 임상시험은 서울의대 이지영 교수(서울시보라매병원 신경과) 주도로 진행되었으며, 임상에 참여한 환자 중 PSP-RS 유형의 환자들을 대상으로 심층 분석이 이루어졌습니다.
임상 결과에 따르면, GV1001 0.56mg을 투여받은 환자군은 위약군 대비 질병 진행이 116%나 개선된 것으로 나타났습니다. 실제로 GV1001 투여군의 PSP 등급 점수는 평균 0.82점 감소한 반면, 위약군은 무려 5.19점이 증가해, 질병이 더욱 심각하게 진행된 것으로 확인되었습니다.
특히 중요한 점은 GV1001을 6개월간 투여한 환자군에서는 유의미한 질병 진행이 거의 없었고, 운동장애 또한 안정적으로 유지되었다는 것입니다. 이는 질병의 속도를 억제하는 이른바 ‘질병 조절(Disease Modifying)’ 가능성을 시사하며, PSP 치료 역사에서 매우 의미 있는 이정표라 할 수 있습니다.
📈 치료 반응률, 부작용 결과도 긍정적
GV1001 투여 환자군에서의 치료 반응률은 63.64%로, 위약군의 25%에 비해 매우 높은 수치를 기록했습니다. 치료 반응률은 투약 전후 PSP 등급 척도 점수가 유지되거나 개선된 환자 비율을 의미합니다. 단순히 증상을 멈추게 하는 수준이 아닌, 일정 수준의 회복 효과까지 기대할 수 있다는 점에서 더욱 주목받고 있습니다.
더불어, 이번 임상에서는 약물과 관련된 심각한 부작용 사례가 한 건도 보고되지 않았습니다. 이는 GV1001이 고령의 환자에게도 안전하게 투여될 수 있다는 가능성을 시사하며, 향후 연장 임상을 통해 추가적인 안전성 데이터 확보가 진행될 예정입니다.
🌍 향후 전망: 3상 임상과 글로벌 시장 가능성
PSP는 국내 기준으로 약 5천 명, 북미 지역에서는 약 3만 명의 환자가 있을 것으로 추산됩니다. 단순히 환자 수만 보면 ‘드문 질환’으로 보일 수 있으나, 질병의 빠른 악화 속도와 삶의 질 저하를 고려할 때, 이 질환에 특화된 치료제는 의료적으로도 상업적으로도 매우 큰 가치를 지닙니다.
이미 GV1001은 알츠하이머병 관련 임상에서도 일부 긍정적인 결과를 보였으며, 향후 3상 임상과 글로벌 라이선싱, 신약 허가 신청 등으로 이어질 가능성이 높습니다. 또한, 신경퇴행성질환 치료제로서의 플랫폼 가능성까지 확보할 수 있다면, GV1001은 희귀질환 치료 시장의 ‘게임체인저’로 부상할 수 있습니다.
✅ 마무리: PSP 환자들에게 전해진 새로운 희망
GV1001은 단순한 임상 후보물질을 넘어, 희귀질환 환자와 그 가족들에게 진짜 희망을 전하고 있습니다. 이번 임상시험 결과는 단순한 수치 이상의 의미를 지닙니다. 질병의 진행을 멈추거나 늦출 수 있는 치료제가 존재한다는 사실은, 지금 이 순간에도 PSP로 고통받는 환자들에게 큰 위로와 용기가 될 것입니다.
지금까지의 신약 개발 여정은 결코 쉽지 않았지만, 이번 성과는 향후 3상 임상과 치료제 상용화로 이어질 수 있는 분명한 초석입니다. GV1001의 미래가 PSP를 포함한 다양한 신경질환의 희망이 되기를 기대해 봅니다.